Nowa terapia leczy raka u 13-letniej dziewczynki

W Anglii zastosowano po raz pierwszy lek, który leczy raka. Alyssa, 13-letnia pacjentka, nie ma już żadnych śladów choroby.

Napisane i zweryfikowane przez lekarz Leonardo Biolatto.

Ostatnia aktualizacja: 11 stycznia, 2023

Myśl o terapii, która leczy raka, wydaje się nierealna. Jednak nauka posunęła się wystarczająco daleko, aby znaleźć skuteczne sposoby alternatywne do podejścia konwencjonalnego.

Udowadnia to Alyssa. Ta 13-letnia Angielka poddała się leczeniu metodą stosowaną po raz pierwszy u chorych na raka. I wyzdrowiała! Do tej pory, według Great Ormond Street Hospital for Children, nie ma u niej śladów zagrażającej życiu ostrej białaczki limfoblastycznej.

Jej matka nie może uwierzyć, że po wyjściu z beznadziejnej sytuacji dziś prowadzi normalne życie. A wszystko to dzięki podstawowej terapii edycyjnej, która istnieje dopiero od kilku lat.

Na czym polegała choroba Alyssy?

Ostra białaczka limfocytowa lub ostra białaczka limfoblastyczna to nowotwór złośliwy białych krwinek. Rozwija się bardzo szybko i może zakończyć się śmiercią w ciągu kilku miesięcy.

Ma tendencję do rozpoczynania się w szpiku kostnym, gdzie limfocyty (rodzaj białych krwinek) rozmnażają się w sposób niekontrolowany. Stamtąd przedostają się do krwi i docierają do innych narządów, przedłużając ich nadmierne rozmnażanie. Dlatego ślady choroby można znaleźć w wątrobie, węzłach chłonnych, śledzionie, a nawet w ośrodkowym układzie nerwowym.

Statystyki wskazują, że białaczka ta występuje częściej u dzieci poniżej 5 roku życia. Mimo to 60% przypadków diagnozuje się u niemowląt.

Ryzyko zachorowania na ostrą białaczkę limfoblastyczną szacuje się na 1 przypadek na 1000, z większym prawdopodobieństwem wśród kobiet niż mężczyzn. Chociaż dzieci częściej otrzymują smutną diagnozę, mają lepsze rokowanie niż dorośli.

Alyssa przeszła leczenie zgodne z konwencjonalnym protokołem. Zastosowano u niej chemioterapię i przeszczep szpiku kostnego. Ale jej organizm odpowiedział słabo i nie było perspektyw na remisję choroby.

Nowa terapia, która miała wyleczyć jej raka, pojawiła się jako ostatnia opcja. Badacze przeprowadzający eksperymenty z podstawową terapią edycyjną zaproponowali jej rodzinie udział w badaniu klinicznym.

To był pierwszy raz, kiedy przetestowano ją na ludziach. Alyssa zgodziła się, a wynik okazał się więcej niż satysfakcjonujący.

Jak ta nowa terapia leczy raka?

Podstawowa terapia edycyjna opiera się na składzie kwasu dezoksyrybonukleinowego, czyli DNA. Zawiera on informację genetyczną, która koduje to, jacy jesteśmy i jak funkcjonujemy.

Naukowcom udało się dotrzeć do tego kodu, składającego się z nukleotydów. Kombinacja różnych nukleotydów (które można porównać do liter) tworzy naturalne instrukcje (które można porównać do słów).

Modyfikowanie litery (nukleotydu) oznacza zmianę słowa, a zatem zmianę instrukcji, według których rządzi się organizm. Podstawowa terapia edycyjna sprawia, że można dowolnie modyfikować instrukcje, aby kierować procesami komórkowymi, zgodnie z tym, jaki cel mają naukowcy.

Ale to nie jest takie proste, jak się wydaje. Zmiana nukleotydu wymaga określonej technologii i trafienia w sedno z zamierzoną instrukcją.

Nowa metoda leczenia raka Alyssy powstała nie w jednym, ale w kilku krokach:

1. Osoba (dawca) przekazała limfocyty, które zmodyfikowano za pomocą terapii edycyjnej, aby ciało Alyssy ich nie atakowało.
2. Te same oddane limfocyty zostały ponownie zmodyfikowane, aby nie atakowały się nawzajem, co jest częstym zjawiskiem w przypadku dawstwa krwinek białych.
3. Zastosowano inną modyfikację, dzięki której oddane komórki pozostają niewidoczne dla leczenia przeciwnowotworowego.
4. W końcu dokonano ostatniej edycji bazy, aby przekazane limfocyty mogły atakować złośliwe limfocyty Alyssy i je eliminować.

Przywrócenie sprawności układu odpornościowego

Kiedy zmodyfikowane komórki dawcy dostały się do organizmu Alyssy i zniszczyły raka, trzeba było zorganizować kolejny przeszczep szpiku kostnego dla dziewczynki. W ten sposób jej układ odpornościowy odzyskał sprawność.

Proces też nie był łatwy. Alyssie groziły ciężkie infekcje podczas pobytu w szpitalu przez 4 miesiące. Miała niewielu gości, a jej brat nie mógł nawet się do niej zbliżyć, ponieważ uczęszczał do szkoły i mógł być nosicielem zarazków.

Mimo wysiłków uzyskano remisję. Dziś w organizmie dziewczynki nie ma śladów białaczki i choć nadal przechodzi ona regularne badania kontrolne, przyjmuje się, że nowy sposób leczenia raka jest konkretną obietnicą dla wielu innych pacjentów. W szczególności dla dzieci z tą samą chorobą, które nie reagują dobrze na konwencjonalną terapię.

Jaka jest przyszłość terapii podstawowej?

Przyglądamy się nie tylko nowej metodzie leczenia raka. Podstawową terapię edycyjną odkryto stosunkowo niedawno i na całym świecie prowadzi się różne badania mające na celu znalezienie jej zastosowań klinicznych.

Być może jednym z najbardziej istotnych jest leczenie anemii sierpowatej. Ponieważ ta choroba ma genetyczną przyczynę niedoborów, korekta wadliwych nukleotydów po prostu zadziałałaby leczniczo.

Rozważa się również produkcję leków genetycznych na potrzeby pacjentów. Wiązałoby się to z wyprodukowaniem pigułki lub fiolki pasującej do osoby, która ją otrzyma, tak aby leczyła jej konkretną chorobę bez skutków ubocznych.

Metoda postrzegana jest jako przyszłość medycyny spersonalizowanej.

Na razie Szpital Dziecięcy Great Ormond Street poinformował, że ma jeszcze 10 pacjentów z chorobą podobną do choroby Alyssy. Są następni w kolejce do otrzymania tego nowego leku. Następni, którzy poddadzą się nowatorskiej terapii, która leczy raka.